株式会社セツロテックのX（旧Twitter）アカウントでは、ゲノム編集に関する論文やニュースを、弊社メンバーが独断と偏見でピックアップしてつぶやいています。弊社の提供するサービスとは直接関係ない情報も含め、幅広くお届けしております。ゲノム編集技術の社会実装を目指す大学発ベンチャーとして、皆さんの新技術への理解増進の一助になれば幸いです。ぜひ、フォローを！ここでは、2024年10月のポストで紹介した内容を再編成して掲載いたします。なお、本記事の内容は、発表された論文やニュースの内容を紹介するものであり、会社としての正式な見解では無く、担当者個人の理解によるものです。

CRISPRによる生体内遺伝子編集治療の第2相臨床試験で良好な結果

CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema
Cohn et al., N Engl J Med. 2024 Oct 24 (Online ahead of print).
https://doi.org/10.1056/nejmoa2405734
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遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するCRISPR-Cas9生体内遺伝子編集治療法NTLA-2002の第2相臨床試験で良好な結果。27人の患者を対象に、プラセボと比較してNTLA-2002を単回投与した結果、血管性浮腫の発作を劇的かつ継続的に減少させた。 New England Journal of Medicine誌。

ゲノム編集技術応用食品として新たにジャガイモが届出完了

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ゲノム編集技術応用食品及び添加物の食品衛生上の取扱要領に基づき届出された食品及び添加物一覧
消費者庁 2024年10月16日
https://www.caa.go.jp/policies/policy/standards_evaluation/bio/genome_edited_food/list
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消費者庁のゲノム編集技術応用食品届出一覧に、新たに「高小型塊茎数ジャガイモ」が追加。CRISPR-Cas9ゲノム編集でGn2遺伝子をノックアウトし、小型のジャガイモ（家庭・レストラン向けの成長分野）をたくさん収穫できるようにした。J.R. Simplot Company社が開発・届出。

老齢化したマウス神経幹細胞からのニューロン新生を回復させる

CRISPR–Cas9 screens reveal regulators of ageing in neural stem cells
Ruetz et al., Nature. 2024 Oct 2 (Online ahead of print).
https://doi.org/10.1038/s41586-024-07972-2
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加齢とともに脳の神経幹細胞の活性が低下する原因を探るため、CRISPR-Cas9ゲノム編集によるスクリーニングを実施。このうち、細胞のグルコース代謝に関与するSlc2a4遺伝子をノックアウトすると、老齢マウスの神経幹細胞からのニューロン新生が2倍に増加した。Nature誌。

がん治療薬の探索におけるCRISPRの衝撃

Impact of CRISPR in cancer drug discovery
Moffat et al., Science. 2024 Oct 25;386(6720):378-379.
https://doi.org/10.1126/science.adi6884
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がん治療薬の探索において、CRISPRゲノム編集技術がどのようにインパクトを与えているかについてのScience誌の展望論文。CRISPRスクリーニングによって作成した遺伝子機能カタログが、潜在的な創薬ターゲットの候補を特定するまでの期間を短縮している。

CRISPR-Cas9ゲノム編集でコメの葉酸含有量を強化

Creation of folate-biofortified rice by simultaneously enhancing biosynthetic flux and blocking folate oxidation
Liang et al., Mol Plant. 2024 Oct 7;17(10):1487-1489.
https://doi.org/10.1016/j.molp.2024.09.005
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葉酸含有量を強化したコメを、CRISPR-Cas9ゲノム編集で作出。トウモロコシの葉酸代謝に関与する遺伝子のイネホモログOsGFT遺伝子を機能破壊すると、穀粒の活性型葉酸の量は、野生型と比較して2.6～3.2倍に増加した。オフターゲット効果は検出されず。Molecular Plant誌。

脂質ナノ粒子にケイ素原子を組み込むとデリバリー効率が向上する

Combinatorial design of siloxane-incorporated lipid nanoparticles augments intracellular processing for tissue-specific mRNA therapeutic delivery
Xue et al., Nat Nanotechnol. 2024 Oct 1 (Online ahead of print).
https://doi.org/10.1038/s41565-024-01747-6
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mRNAデリバリー用の脂質ナノ粒子の主成分であるイオン化脂質に、シロキサン複合体を組み込むと、標的細胞によるmRNAの取り込みが向上し、in vivo での肝臓、肺、脾臓といった組織特異的な送達が可能になった。ケイ素原子の大きさがポイントらしい。Nature Nanotechnology誌。

高さに応じて葉の角度を変化させる「スマートキャノピー」構造

Mutant maize with a ‘smart canopy’ evades the shade at high planting density
No authors listed, Nature. 2024 Oct 3 (Online ahead of print)
https://doi.org/10.1038/d41586-024-03189-5
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高密植に最適な、トウモロコシの葉の「スマートキャノピー」構造を実現する遺伝子を同定。上部の葉は直立し、中間の葉はあまり直立せず、下部の葉は平らな構造を示すlac1変異体では、野生型に比べて光透過性と光合成効率が高く、高い穀物収量を示した。Nature誌の紹介記事。

ある種のホウボウは、地に足をつけてしっかりエサを探す

Ancient developmental genes underlie evolutionary novelties in walking fish
Herbert et al., Curr Biol. 2024 Oct 7;34(19):4339-4348.e6
https://doi.org/10.1016/j.cub.2024.08.042
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ホウボウは奇妙な魚であり、海底を6本の「脚」で歩いて移動してエサを探す。CRISPR-Cas9ゲノム編集でtbx3a遺伝子をノックアウトすると、ホウボウの脚が正常に形成されなくなり、脚にある味覚乳頭が失われ、穴を掘ってエサを見つける行動をしなくなった。Current Biology誌。

抗ストレス分子を高レベルで合成すれば高塩環境で生育できる

Elucidation of Spartina dimethylsulfoniopropionate synthesis genes enables engineering of stress tolerant plants
Payet et al., Nat Commun. 2024 Oct 9;15(1):8568.
https://doi.org/10.1038/s41467-024-51758-z
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高塩分濃度の環境で生育する植物を調べて、抗ストレス分子であるジメチルスルホニオプロピオナート（DMSP）を高レベルで合成できる遺伝子を同定。これらの遺伝子をシロイヌナズナで過剰発現させると、塩ストレスや乾燥に対する耐性が付与された。Nature Communications誌。

ゲノム編集技術で除草剤メトリブジンに強いシロイヌナズナを作出

葉緑体ゲノム編集で除草剤に強い植物を作出
東京大学 2024年10月21日
https://www.a.u-tokyo.ac.jp/topics/topics_20241021-2.html
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ゲノム編集によるアレルギー低減卵の臨床研究でアレルギー反応は起きず

キユーピーと広島大のゲノム編集鶏卵、臨床研究でアレルギー反応陰性
日経バイオテク 2024年10月23日
https://bio.nikkeibp.co.jp/atcl/news/p1/24/10/22/12516/
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ゲノム編集技術で麹菌における高効率多重遺伝子改変を実現

大規模な代謝改変により異種天然物の生産能力を大幅に増強した麹菌を開発
東京大学 2024年10月29日
https://www.a.u-tokyo.ac.jp/topics/topics_20241029-1.html
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