ゲノム編集

部位特異的ヌクレアーゼを利用して、思い通りに標的遺伝子を改変する技術。
ゲノム編集のための部位特異的ヌクレアーゼとして、ZFN、TALEN 、CRISPRが挙げられる。これらの部位特異的ヌクレアーゼに共通する特徴は、特定の配列を狙ってDNAの切断を行い、これにより意図的なDNAの改変を可能とすることにある。DNA切断の後は、細胞の本来の機能によりDNA修復も起こる。この際、特定の配列を断片として与えると、切断部に挿入するノックインが可能となる。ノックインをさせずに修復を行ったとしても、配列が変わらない限り、DNA切断が何度でも繰り返されるため、変異が発生する。これを利用して、特定の遺伝子の機能を止めるノックアウトにも活用される。部位特異的ヌクレアーゼの中で、特に高効率とされるのはCRISPR/Cas9。しかし一方、高効率であることの代償として、CRISPR/Cas9では標的部位ではない場所をも改変してしまうオフターゲットと呼ばれる現象が発生しやすい。このオフターゲットが生じると、例えばがんのような疾患を発症する可能性も発生するため、オフターゲットを改善する研究も進む。

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